HIV, la sconfitta definitiva: topi guariti grazie all’editing genetico

0
154
elisir HIV

Secondo l’UNAIDS – il Programma delle Nazioni Unite per l’AIDS/HIV – il virus dell’immunodeficienza umana (HIV) colpisce più di 36,7 milioni di persone in tutto il mondo. Gli studi e le ricerche volti a trovare una cura, soprattutto tramite la terapia antiretrovirale (ART), finora hanno ottenuto il solo risultato di contenere e tenere sotto controllo l’infezione, ma mai di debellarla. Arriva però una svolta dalla Temple University di Philadelphia, con uno studio pubblicato sulla rivista Nature Medicine. Grazie all’utilizzo di una moderna tecnica di modifica genetica denominata Crispr-Cas9, combinata con la terapia antivirale sequenziale a rilascio prolungato (Laser Art), il virus HIV è stato debellato definitivamente dal sangue dei modelli animali studiati.

Ti consigliamo come approfondimento – Cancro al seno: scoperto farmaco anti-recidive al Pascale di Napoli

HIV, lo studio che vuole sconfiggerlo

Sla HIVIl sistema Crispr-Cas9 si basa sull’impiego dell’enzima Cas9. Tale proteina riesce ad eliminare frammenti genetici attraverso specifici tagli al DNA bersaglio. Funziona come una “forbice molecolare” ed è in grado di tagliare le sequenze genetiche virali HIV. Questa tecnica di editing, oggi molto usata nella ricerca biomedica, era già stata applicata dai ricercatori della Temple University. Per quanto riducesse in buona parte la proliferazione e l’insorgenza del virus, però, non riusciva ad eliminarlo completamente.

Ma ecco la svolta. Gli studiosi hanno unito le potenzialità dell’editing all’efficienza, già ampiamente dimostrata, della terapia antiretrovirale. È stato così creato un sistema in grado di eradicare il virus anche dalle cellule immunitarie, più difficili da trattare.

Ti consigliamo come approfondimento – Papilloma virus: nel vaccino il rimedio per il tumore alla cervice

Laser Art: la differenza con le terapie antiretrovirali

cancro al seno HIV

Le ART sono le terapie attualmente più utilizzate contro l’HIV. Riescono a sopprimere la replicazione del virus, quindi ne contengono la proliferazione. In questo modo evitano l’insorgenza dell’AIDS, ma non eliminano l’infezione. Questo accade perché il virus è in grado di integrare il suo DNA nelle cellule immunitarie umane. In pratica, si nasconde in un pool cellulare completamente barricato dai naturali sistemi di difesa dell’organismo.

La progettazione di una nuova tecnica a rilascio prolungato e a lunga durata d’azione – creata grazie a variazioni farmacologiche della struttura molecolare dei classici antiretrovirali – sembra essere un gran passo avanti per le terapie anti-HIV. Grazie a Laser Art (long-acting slow effective release antiretroviral therapy):

  • la dissoluzione del farmaco viene rallentata;
  • la frequenza di somministrazione viene ridotta;
  • diviene più semplice raggiungere le cellule in cui si nasconde il virus HIV.
Ti consigliamo come approfondimento – Diabete, possibile curarlo e prevenirlo con un vaccino

I risultati

HIVEliminare completamente i frammenti genetici difettosi è la strategia vincente per sconfiggere questo mostro che infetta mediamente 5000 individui al giorno. Con l’oppressione del virus HIV già realizzata da Laser Art, la specificità di Crispr-Cas9 riesce a portare a termine il lavoro di “pulizia”. A tal proposito, così si esprime il coautore e coordinatore dello studio, Kamel Khalili. “Abbiamo voluto vedere se il Laser Art potesse sopprimere la replicazione dell’HIV tanto da permettere poi a Crispr-Cas9 di liberare completamente le cellule dal DNA del virus”.

I topi ingegnerizzati, indotti a produrre linfociti T umani e infettati dall’HIV, sono stati trattati prima con Laser Art e poi con l’editing genetico. I risultati sono stati incredibili: in circa un terzo dei modelli animali analizzati il virus è stato eradicato. Il prossimo passo è applicare la terapia anche all’uomo. “Ora – conclude Khalili – abbiamo un percorso chiaro in cui muoverci per realizzare trial in primati non umani e possibilmente trial clinici in pazienti all’interno di un anno”.

LASCIA UN COMMENTO

Please enter your comment!
Please enter your name here