SLA, scoperta sensazionale: si sconfigge con un’iniezione

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La SLA – sclerosi laterale amiotrofica – è una malattia degenerativa progressiva che colpisce i neuroni motori, o motoneuroni, e di conseguenza provoca una paralisi progressiva dei muscoli scheletrici nei soggetti colpiti. Secondo il Ministero della Salute in Europa si registrano 1,5 – 2,5 casi di SLA ogni 100.000 persone. Solo in Italia – stando ad alcune statistiche – ogni anno vengono diagnosticati 1000 nuovi casi. Una sensazionale scoperta, di un team di ricercatori dellʼUniversità della California a San Diego, potrebbe però accendere nuove speranze nella lotta alla malattia.

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SLA: lo studio nel dettaglio

Intelligenza artificiale slaI ricercatori di San Diego, guidati da Martin Marsala – docente del Dipartimento di anestesiologia alla UC San Diego School of Medicine – sono riusciti a bloccare la SLA nei topi. L’esperimento è riuscito grazie alla somministrazione di un particolare tipo di iniezione nel midollo spinale murino. Lo studio – pubblicato su Nature Medicine – non ha precedenti.

Alcuni casi di SLA familiare – circa il 20% – sono provocati dalla mutazione di un gene chiamato “SOD1”. La ricerca, specifica per questo tipo di patologia, è riuscita a silenziare il gene mutato, bloccandone gli effetti dannosi. Gli studiosi hanno iniettato un virus-navetta innocuo, capace di veicolare la molecola di Rna necessaria per silenziare il gene difettoso. Utilizzando la tecnica di iniezione “subpiale“, il virus è riuscito a oltrepassare la barriera della pia madre, ovvero la membrana più interna tra le meningi del sistema nervoso centrale, andando ad agire efficacemente su tutte le cellule nervose.

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I risultati

diabete Asl Napoli regione sla campaniaI risultati sono stati davvero soddisfacenti, soprattutto se confrontati con le classiche iniezioni in vena o nel fluido cerebrospinale. Ecco nello specifico cosa è successo ai diversi modelli animali sottoposti al test:

  • Topi con il gene SOD1 mutato, che ancora non presentavano i sintomi della sclerosi laterale amiotrofica. Dopo una singola iniezione la funzione neurologica è stata preservata e mantenuta stabile per tutta la durata dello studio. In poche parole, nel campione murino analizzato, gli studiosi sono riusciti a prevenire la degenerazione dei neuroni motori;
  • Topi in uno stadio avanzato di malattia, cioè con le tipiche manifestazioni cliniche della SLA. L’iniezione è riuscita a bloccare la neurodegenerazione nel lungo periodo.

A un anno di distanza dall’esperimento, non si sono verificati effetti collaterali alla terapia.

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Le prospettive future

bonus tiroide leucemia integratori slaLa prossima sfida – secondo gli studiosi assolutamente praticabile – sarà quella di eseguire questo tipo di iniezione anche negli animali di maggiori dimensioni, come i suini o i primati, quindi con un midollo spinale più simile a quello umano. Solo in questo modo si potrà effettivamente affermare di aver trovato un valido rimedio alla SLA umana. “Verificare la sicurezza in animali più grandi e simili all’uomo sarà un passo cruciale verso la sperimentazione clinica”, conferma Martin Marsala. Non si esclude, inoltre, che la terapia possa essere applicata anche ad altre forme di SLA o altre malattie neurodegenerative. Una cosa è certa, finora mai erano stati raggiunti simili risultati e Marsala ne è entusiasta: “Al momento, questo approccio terapeutico offre la terapia più potente mai dimostrata in un modello murino di sclerosi laterale amiotrofica legata a mutazione del gene SOD1”.

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